Car-T, terapia cellulare per i tumori: c’è il via libera dall’Europa

Si tratterà della prima terapia cellulare in tutto il mondo per combattere i tumori. Il Car-T, così come ci si aspettava, è stato approvato dall’Europa. L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha dato il via libera a due farmaci, basati sulla modifica della cellula T. Le cellule modificate geneticamente sono quelle dei pazienti stessi: tisagenlecleucel, per casi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B; e il axicabtagene ciloleucel, per i pazienti che soffronto ancora di lingoma diffuso a grandi cellule B e di linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.

Che cos’è e come funziona la tecnologia Car-T

CAR (Chimeric Antigen Receptor) è un ricettore chimerico dell’antigene. Si tratta di una proteina ibrida sintetica – che non si trova, cioè, in natura – capace di riconoscere il tumore. Non solo: è in grado di attivare anche il linfocita T, una delle componenti principali del sistema immunitario.

Date queste premesse, la tecnologia funzionerà sfuttando il potenziale del linfocita T stesso: attraverso un processo complesso, infatti, i globuli bianchi verranno isolati e nei linfociti T verranno inseriti frammenti di DNA con le informazioni per produrre il CAR. I linfociti cominceranno, dunque, ad esprimerla e tramite il processo le cellule saranno pronte a riconoscere il tumore, moltiplicarsi e diffondersi all’interno del paziente.

Il prossimo passo

Il via libera dall’Europa ai due farmaci riguardanti la tecnologia Car-T è soltanto il primo passo di una battaglia al tumore che ormai si perde nel tempo.  “Da questo momento, i farmaci sono resi disponibili ai cittadini europei e gli enti regolatori, l’Aifa in Italia, dovranno negoziarne il costo, come avviene per qualunque altro medicinale”, ha spiegato Paolo Corradini, presidente Sie (Società di Ematologia).

Chiaramente, il processo sarà lungo e fortemente sperimentale: bisogna capire in quali centri operare, quale sarà il personale e quali le competenze. “Il problema nuovo è che essendo la prima terapia cellulare antitumorale al mondo, l’Aifa dovrà fare un percorso per capire quali sono i centri in grado di fare una terapia così complessa e costosa, che ha delle caratteristiche uniche. Bisogna creare un modello nuovo e servono persone molto competenti, che conoscano la materia. Mario Melazzini, che sarà direttore generale Aifa ancora per poco purtroppo, è un medico, una persona molto competente nei tumori ematologici e ha la sensibilità per capire il valore delle terapie CAR-T. C’è da sperare che chi lo sostituirà sarà in grado di capire che questa è una terapia importante e che non si cominci una negoziazione senza fine. Nel frattempo, possiamo sperare che le due aziende coinvolte facciano partire dei programmi di accesso gratuiti, cosiddetti compassionevoli, che vadano a coprire questo periodo di attesa”.

L’Italia ha già centri specializzati nel settore

Tuttavia, in Italia già esistono centri specializzati (sia in quanto strutture, sia in quanto a personale competente) che possono operare nel settore.

Ne sono tre: l’Istituto nazionale dei tumori di Milano, la Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (Mbbm) dell’Ospedale San Gerardo di Monza e il centro di Oncoemtologia presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.