Farmaco contro Sma, gli esiti positivi per le cure alle malattie rare
Da Redazione
Febbraio 16, 2018
Il New England Journal of Medicine (Nejm) ha pubblicato dei risultati definitivi dello studio Cherish di fase 3 circa il trattamento con nusinersen dell’atrofia muscolare spinale (Sma) a esordio tardivo.
Lo studio della nuova cura contro la Sma
Eugenio Mercuri, Uoc Neuropsichiatria infantile del Policlinico universitario Gemelli di Roma e autore principale dello studio ha dichiarato che “La pubblicazione dei risultati dello studio Cherish sul Nejm sottolinea i notevoli miglioramenti prodotti da nusinersen sulla funzionalità motoria generale e degli arti superiori nei soggetti con Sma a esordio tardivo. Risultati raramente visibili nel normale decorso della malattia, che comporta un costante peggioramento della funzionalità motoria nel corso del tempo. Durante lo studio alcuni soggetti trattati con nusinersen hanno raggiunto importanti traguardi motori, tra cui il gattonamento o la stazione eretta assistita, in altri casi la progressione della malattia ha registrato una stabilizzazione o un rallentamento”.
Lo studio ha osservato finanche un miglioramento della funzionalità degli arti superiori, come il sollevamento di oggetti.
Uno studio per una svolta decisiva
0 ha messo in evidenza un miglioramento clinicamente rilevante della funzione motoria nei soggetti che hanno avuto la dose di nusinersen rispetto al gruppo di controllo sottoposto a trattamento simulato. Durante la misurazione delle variazioni rispetto al basale, i soggetti a cui hanno somministrato nusinersen hanno raggiunto un miglioramento medio di 3,9 punti al mese 15.
L’analisi dei dati definitivi conferma ancor più i benefici per le persone con Sma a esordio tardivo del trattamento con nusinersen, primo e unico farmaco al mondo approvato per questa malattia
Secondo Alfred Sandrock, executive vice president and chief medical officer di Biogen, i dati dello studio Cherish fanno parte del più grande programma di sviluppo clinico mai avuto fino ad ora per il trattamento della Sma. L’intero programma è la prova che nusinersen può influire in modo positivo sulla funzionalità motoria dei bambini affetti da Sma, a prescindere dalla loro età o dallo stadio della malattia.
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